血友病の治療薬「エミシズマブ」を開発した中外製薬の服部 有宏 ・元シニアフェロー、北沢剛久・研究本部副本部長、井川智之・同本部長が、米国最高の医学賞「ラスカー賞」の臨床医学賞を受賞した。血液を固める働きを抗体に代替させる斬新な発想が出発点だったが、開発中止のどん底にも直面した。米ニューヨークでの授賞式後、これまでの道のりを３人に聞いた。（ワシントン支局 中根圭一）
――どのような発想から開発が始まりましたか。
服部さん「原点は患者の医療ニーズです。出血が止まりにくくなる血友病Ａの患者の血中では、血液を固める反応を助けるたんぱく質が不足したり、十分に働かなかったりしています。そこで、この機能を抗体で代替できないかと考えました。研究は２００２年に北沢さんなどと始め、０４年に井川さんも加わりました」
――開発中止というタイミングもありました。どう乗り越えましたか。
服部さん「０５年に最初の開発候補となる、活性の強い抗体を選定しました。ところが動物実験で投与すると、明確な止血効果を示せず、副作用も現れたため、０６年に開発中止となりました。当時、私は４６歳でした。薬ができるまでに通常、１５年ほどかかります。『自分が現役の間には薬を作れないかもしれない』と落ち込みました。しかし、１週間すると、『自分たちが開発を諦めればその先はない』『もう一度やろう』と思い直しました。チームのメンバーもやる気満々だったので、さらに新しいアイデアを盛り込み、１か月後には再挑戦を提案しました」
北沢さん「すでに『０から１』のところ、つまり、基本概念が成り立つことは見えていました。だから、うまくいかなかった時も『どこかに見落としがあるはずだ』と考え、再挑戦しました。最終的には約４万種類もの抗体を調べることになりました」
――チームで研究に取り組んだことが大きかったですね。
井川さん「仲間はすごく大事です。創薬は１人ではできませんが、ただ人が集まればいいわけでもありません。違う専門性を持つ人たちが、互いを『仲間だ』と思って進められるプロジェクトがうまくいくことを学びました」
服部さん「研究結果が出たら、皆で議論する。それが非常に大切でした。失敗を隠すのではなく、なぜダメだったのかと一緒に悩み、次の手を考える。その積み重ねが大切だったと思います。いい結果が出た時も、うまくいかない時も、夜に居酒屋に出かけ、議論することもありました。チームは、本当にいい仲間でした。合言葉は『世のため、患者さんのため』でした。そして何より、患者さんの笑顔が最高の賞です」
――ラスカー賞授賞式はどんな雰囲気でしたか。
服部さん「温かい雰囲気で、緊張せずにスピーチすることができました。トロフィーは本当に重かったです。写真撮影でずっと持っていると、手が震えるくらいでした」
北沢さん「エミシズマブの臨床試験に参加されたニューヨーク在住の患者さんの姿もありました。授賞式後、『エミシズマブのおかげで生活が改善した』との感謝の言葉をいただき、胸に迫るものがありました」
井川さん「私たち研究者は普段、患者と直接話す機会があまりありません。私たちも感謝の言葉を伝えました。本当にうれしかったです」
井川さん「海外メディアからの取材も受けましたが、それ以上にうれしかったのが研究仲間からの反応でした。他の製薬企業など、創薬に携わる２００人ほどから祝福のメールが届きました。『抗体医薬の新しい可能性を示した』と評価してくれました。『小さい頃から使っています。ラスカー賞受賞は本当にうれしいです』と我が事のように思ってくれる患者さんもいます」
北沢さん「ＡＩにはものすごい力がありますが、世の中に存在する情報や知識を基に、より良い解を探していく道具です。エミシズマブのように、誰も考えたことのなかった発想を生み出すところは、人間の仕事です。私たちはイノベーターであり、自分自身で医療の未来を作っていく。その気概が大切です」
――日本の創薬環境を欧米と比較するとどんな違いがありますか。
井川さん「日本の研究者のレベルが欧米に負けているとは全く思いません。非常に優秀な人材が大学で育っています。ただ、研究資金は欧米と比べて１桁ぐらい少ないのではないかと感じます。その中でも成果を出しているので、もう少し資金があればさらに良い研究ができるでしょう」
服部さん「日本のアカデミア（学術機関）の研究は本当に素晴らしいです。ただ、学術研究と創薬は同じではありません。大学の先生に『どうぞ薬を作ってください』と依頼しても難しいでしょう。産業界の人間がもっと入り、アカデミアと企業を橋渡しする仕組みを作る必要があります」
服部さん「エミシズマブによって血友病の患者さんの生活の質の向上に貢献できたと実感しています。中外製薬を退職した後、今は一般社団法人日本国際創薬エコシステム協会のメンターを務めています。これからも研究者と一緒に仕事をしていきます」
北沢さん「誰も想像しなかった医療を、自分たちで作っていく研究文化を次につなげていきたいです」
井川「エミシズマブ開発で経験したこと、そこで培われた研究所の組織風土を大切にしながら、患者さんの人生を変えられるような医薬品をさらに生み出したいです」